Según el CORDIS de la Comisión Europea, el emapalumab es un “medicamento huérfano” con el objetivo de cambiar drásticamente el tratamiento de la enfermedad y mejorar el pronóstico de los pacientes. La HLH se caracteriza por respuestas inmunitarias anómalas y por un estado de hiperinflamación que pueden estar debidas a un deterioro de la función de los linfocitos T citotóxicos, causado a su vez por mutaciones genéticas en la fase primaria de la enfermedad o por una enfermedad reumática, una infección o cáncer en la secundaria. Si no se detecta la aparición de la enfermedad en su fase primaria, cuando los niños son pequeños, es mortal. Tiene un 40% de mortalidad. 

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) concedió la consideración de medicamento prioritario (PRIME) a emapalumab en atención a los alentadores resultados clínicos preclínicos y clínicos. El proyecto FIGHT-HLH cuenta con casi 6 millones de ayuda europea para la realización de más ensayos clínicos y de laboratorio de la enfermedad. 

Actualmente, la única terapia curativa de la HLH es el trasplante hematopoyético o trasplante de médula ósea, además de los tratamientos dirigidos a disminuir la inflamación que produce en el sistema inmune para poder alcanzar el trasplante. 

Aunque el emapalumab está a la espera de ser aprobado en Europa, se conoce que el 70% de los pacientes tratados con este fármaco han podido llegar al trasplante y no se ha demostrado ninguna toxicidad en su uso. Además, se ha demostrado que la proteína interferón gamma (INF), que regula las funciones básicas de las células, juega un papel fundamental en la patogenia de la enfermedad. Desde el CORDIS se espera que a largo plazo se incorpore este tratamiento para mejorar la evolución clínica de quienes padecen HLH.